《人类基因组编辑》

书名：《人类基因组编辑》

ISBN：9787547838839

出版地：上海

出版时间：2017.12

出版价格：98元

本书稿表达了美国科学院与美国医学院人类基因编辑研究委员会对人类基因组编辑应用于基因治疗在科学、伦理与管理方面的基本观点：应该允许科学家在严格的监管下，利用成熟的基因编辑技术，对人类的精子、卵子或早期胚胎进行编辑，以消除镰状细胞贫血、囊性纤维化等重大遗传疾病。目前全球有几千种遗传疾病是由单基因突变导致的，影响了全球5%-7%的人群，对患者家庭的情感、经济等造成的负担不容忽视。这些疾病中有一些只会影响单一体细胞类型，对于这些疾病，科学家目前正在开发新型的基因疗法，对生殖细胞的编辑不是必需的。但对另一些罹患溶酶体贮积症、杜氏肌营养不良症等疾病的患者来说，如果想拥有健康的亲生子女，对生殖细胞进行编辑也许是当下唯一的出路。如果证实安全可靠，应当允许使用基因编辑的方法来修正会遗传到下一代的突变。但是，在监管方面，必须有一系列要求：首先，只有在预防重大疾病，且没有其他合理手段可尝试的情况下，才能尝试生殖细胞的基因编辑；其次，必须严格证明这些被编辑的基因导致了重大疾病，或使得重大疾病的发病率极大提高；第三，需要可信的临床前与临床试验来评估这一手段的风险与收益，确保参与者的健康与安全；第四，要对参与者进行长达几代的跟踪分析，了解长期风险。对生殖细胞的基因编辑只能够用于预防疾病，不能够用来增加人的智力、身高、力量等因素。